Léčba hemofilie

Vyléčit příčinu onemocnění dosud neumíme. Přesto je pokrok v možnostech, jak pomoci pacientům s hemofilií, obrovský. Společné úsilí zdravotníků, pacientů a jejich organizací, vědců a výrobců léků přináší své ovoce a většině nemocných umožňuje s nemocí úspěšně bojovat.

Péče o pacienta s hemofilií má komplexní charakter. Jednu z hlavních rolí má pacient sám. Jeho zodpovědný přístup k vlastnímu zdravotnímu stavu, respektování pokynů lékaře, pravidelná cvičení, přizpůsobení životního způsobu zdravotnímu stavu, to jsou základy úspěšné léčby hemofilie.

Nepostradatelným činitelem jsou zdravotničtí odborníci, především hematolog a ortoped, ale i zástupci dalších potřebných odborností (fyzioterapeut, stomatolog, chirurg, psycholog …).

Hematologická terapie spočívá v léčbě a prevenci krvácení.

Krvácení je kontrolováno nahrazováním chybějícího koagulačního faktoru VIII nebo IX. Koagulační faktory jsou vyráběné z krevní plazmy nebo za použití rekombinantní technologie. Je možné léčit již vzniklé krvácení (tzv. „on demand“ léčba) nebo krvácení předcházet preventivním podáváním faktorů. Samozřejmostí je zajistit pacienta s hemofilií podáním příslušných koagulačních faktorů před operací a jinými invazivními zákroky.

Důležitou složkou péče o pacienta s hemofilií je pravidelné sledování ortopedem a řešení vzniklých problémů (fyzioterapie, ortopedické zákroky).

Hemofilie s inhibitorem

Většina pacientů s hemofilií je léčena podáváním náhradních koagulačních faktorů VIII/IX. U některých pacientů však dochází k imunitní reakci proti podávanému faktoru XIII/IX. Imunitní systém vyvine protilátku (inhibitor), která faktor VIII/IX neutralizuje (inhibuje). Léčba koagulačními faktory VIII/IX se pak stává neúčinnou. Vznik inhibitoru je závažnou komplikací léčby hemofilie a vyskytuje se až u 30 % hemofiliků typu A a 3-5 % hemofiliků typu B.

Kontrola krvácení u pacientů s inhibitorem je náročná, ale v současné době již naštěstí řešitelná. Vývoj přípravků s tzv. „bypassovým“ efektem umožnil této skupině nemocných stejný přístup k léčbě jako mají pacienti bez inhibitoru, ať už tím rozumíme léčbu spontánních krvácivých epizod, rehabilitační programy nebo operační zákroky.

Přípravky s „bypassovým“ mechanismem účinku umožňují vytvoření krevní sraženiny, neboť obejdou resp. přemostí („bypass“) tu část posloupnosti koagulačního procesu, kde se normálně uplatňuje faktor VIII nebo IX.

Metodou volby pro pacienty s inhibitorem je také navození imunotolerance, tedy stavu, kdy imunitní systém pacienta na podávání náhradních koagulačních faktorů nereaguje tvorbou inhibitoru. Taková léčba však není vhodná pro každého pacienta.

Pro podrobnější informace kontaktujte svého lékaře.